减缓阿尔茨海默氏症的药物 Leqembi 获得 FDA 的全面批准

7 月 6 日，美国食品药品管理局 (FDA) 全面批准了第一种被证实可以减缓阿尔茨海默病的药物。该药物以 Leqembi（通用名 lecanemab）的品牌名称出售，这是用于减缓疾病进展而非仅针对其症状的药物首次获得监管部门的全面批准。

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Leqembi 由日本制药商 Eisai 和美国制药商 Biogen 生产。该药物针对的是 β-淀粉样蛋白，这是一种大脑蛋白质，长期以来科学家一直认为它是阿尔茨海默病的潜在病因之一。

在新药的 3 期临床试验中，1795 名患有轻度认知障碍或早期阿尔茨海默病的患者在 18 个月内病情进展减缓了 27%。该药物还减少了患者大脑中可能积聚的粘性 β-淀粉样斑块。

FDA 药物评估与研究中心神经科学办公室代理主任 Teresa Buracchio 在一份新闻稿中表示：“[这项]行动首次证实，一种针对阿尔茨海默病潜在疾病过程的药物已显示出对这种毁灭性疾病的临床益处。”“这项验证性研究证实，它是一种安全有效的阿尔茨海默病患者治疗方法。”

新的批准意味着 Leqembi 应该被医疗保险广泛覆盖，该医疗保险主要服务于 65 岁及以上的成年人。在获得批准之前，联邦保险计划只为某些临床试验中的患者支付 Leqembi 的费用。扩大覆盖范围意味着估计有 100 万医疗保险患者是该治疗的潜在候选人，并且处于阿尔茨海默病早期阶段的医疗保险患者可以以可承受的价格获得该药物。两家公司都表示，如果没有保险，该治疗每年的费用约为 26,500 美元。

宾夕法尼亚大学记忆中心临床研究主任 Sanjeev Vaishnavi 告诉NPR ：“这并不能阻止或逆转疾病。但它可能会减缓病情的发展，让人们有更多的时间与家人在一起。我们的目标是这种疾病的实际病理，这非常令人兴奋。”

今年 1 月，Leqembi 获得了 FDA 的加速批准，因为它能够清除早期患有该疾病的人大脑中的 β-淀粉样蛋白，这种疾病影响了 650 多万美国人。全面或传统批准反映了 FDA 的评估，即该药物还有助于保持思维和记忆。

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阿尔茨海默病协会此前曾致力于加速该药物的审批，并称其“对阿尔茨海默病患者及其家人来说是一个重要进展”。然而，一些批评人士提到，该药物的测试对象缺乏多样性，尤其是黑人患者。

据 FDA 介绍，阿尔茨海默病目前是不可逆的、渐进性的，会慢慢破坏记忆和思维能力。最终，会破坏执行简单任务的能力。其具体病因尚不清楚，但一般以大脑变化为特征。其中一些变化包括形成淀粉样β蛋白斑块和神经原纤维（或 tau）缠结，导致神经元及其连接的丧失。